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Neue Studie an Kinder in den USA

geschrieben von Herby/Finn am Freitag, 23. Dezember 2011, 09:40

Hallo, ich habe eben auf http://www.initiative-sma.de/menu/menu.p…rchiv=0&aid=242 einen Beitrag gefunden.

Hier geht es um: ISIS startet Phase I Studie bei Kindern mit SMA

Es wird eine Substanz, wie bei einer „Rückenmarksnarkose“, direkt in die Rückenmarksflüssigkeit eingespritzt.
Wem's interessiert kann ja mal den Beitrag lesen.

Ansonsten: Für Alle hier im Forum ein schönes Weihnachtsfest.

LG
Herby, Opa vom Finn (30.10.2010, Typ1)

geldspritze

geschrieben von deepblue85 am Freitag, 2. Dezember 2011, 11:18

hi leute,

es ist was es ist, eine geldspritze, wirkung unbekannt.
aber mit dem potential von 500 Mio. Dollar kann man was anfangen. ROCHE unterstützt jetzt die SMAforschung.

http://www.transkript.de/wirtschaft/wirt…ikel/?tx_ttnews[tt_news]=13901&tx_ttnews[backPid]=11962&cHash=c2885a7bb5

hoffen wir, dass in den nächsten 10 jahren mal was rumkommt.

vg
micha

Stand der Therapieentwicklung für SMA

geschrieben von Katja1983 am Sonntag, 27. November 2011, 13:38

Hallo,

Dieser Artikel gibt einen schönen Überblick über die verschiedenen Ansätze, die in der Forschung derzeit untersucht werden und den aktuellen Stand. Ist auch in deutsch:http://www.initiative-sma.de/menu/menu.p…rchiv=0&aid=241

Liebe Grüße,
Katja

Ein par Links

geschrieben von JustMe am Freitag, 23. September 2011, 11:52

- Woher ein Großteil der SMA Forschungsgelder kommt
http://www.bloomberg.com/news/2011-09-07…vartis-aid.html
- Ein Powerpoint Dokument über laufende Forschungen
http://www.fsma.org/UploadedFiles/Resear…%20Pipeline.ppt
- Trophos hat für die Olesoxime Studie 160+ Teilnehmer - und feiert sich dafür schon etwas :rolleyes:
http://pharmalive.com/News/Index.cfm?articleid=801981

Alle natürlich in Englisch, wie immer bei mir, sry ;)

Ein kleiner Hoffnungsschimmer??

geschrieben von wüstenblume am Sonntag, 21. August 2011, 21:42

Hier ein Beitrag, der jedenfalls mir wieder viel Hoffnung macht

Zusammenfassung:

NEU
Wissenschaftler in den USA konnten an Mäusen nachweisen, dass eine Steigerung des SMN-Proteinspiegels nach Einsetzen der Symptome einen deutlichen therapeutischen Effekt hat.

Die Steigerung des SMN-Proteinspiegels hat auch nach dem Einsetzten der Symptome bei SMA einen therapeutischen Effekt


Die Spinale Muskelatrophie ist eine Erkrankung, die durch einen Mangel an SMN-Protein hervorgerufen wird. Das SMN1-Gen fehlt bei den Erkrankten oder weist Mutationen auf. Jeder Patient hat jedoch mindestens ein SMN2-Gen, das eine gewisse Menge an SMN-Protein produziert. Ein kleiner „Fehler“ in diesem Gen führt zu einem alternativen Spleißen und damit meistens zum Auslassen des Exon 7 und zu einem nicht funktionsfähigen Protein.


Vollständiger wissenschaftlicher Artikel The Journal of Clinical Investigation

Edit: Der vollständige Text musste zur Wahrung des Urheberrechts entfernt werden!